获批新适应症为特发性身材矮小 长效生长激素金赛增将助力更多患儿

对是否使用生长激素，家长的想法往往存在两个极端：有些家长觉得自己的孩子长得不高，不管孩子是否需要用，都强烈要求医生给孩子用生长激素；而有些家长则恰恰相反，明明知道自己孩子的身高明显比同龄孩子矮，经检查也确认可以使用生长激素，却因为担心长期使用生长激素有副作用而迟疑不决，甚至拒绝使用。

针对这一问题，福建省儿童医院内分泌科主任刘晖教授在接受《大众医学》记者专访时表示，生长激素治疗有明确的适应证，孩子是否需要使用生长激素，应由专科医生进行评估后决定。对符合治疗适应证的孩子来说，及时、规范地接受生长激素治疗，对身高增长的帮助还是非常大的。

目前市面上已有的生长激素剂型包括短效粉剂、短效水剂和长效水剂。长效剂型相比于前两者，具有很明显的优势，主要体现在用药依从性、治疗效果和安全性上。

III期临床结果表明，长效金赛增IGF-1水平从4周即开始表现出显著优势。同时，长效疗效也更优于短效，生长速率可达13.41±3.72 cm/y。安全性方面，在III期临床观察中，长效生长激素未发现新的不良反应；不良反应发生种类与短效生长激素相似，在安全性方面无统计学差异，超2000例真实案例抗体零检出，证实长期使用安全有效。

近日，金赛增新适应症——特发性身材矮小(ISS)上市申请正式获得国家药品监督管理局批准，成为全球首个获批此适应症的长效生长激素产品。特发性身材矮小（idiopathic short stature , 以下简称“ISS”）是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个标准差（standard deviation, SD）或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD），且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。

在国内ISS患儿中开展的临床试验结果证实，采用金赛增治疗显著改善患儿身高标准差积分，且安全性和耐受性良好。金赛增作为全球首个获批ISS的长效生长激素，有效填补了目前ISS矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康成长。